mag282015

Si rinnovano le linee guida Ema per le terapie geniche

Con la finalità di stendere la nuova versione delle linee guida sulla qualità degli aspetti clinici e sperimentali dei prodotti medicinali per la terapia genica, l'Agenzia europea dei medicinali (Ema) ha attivato una richiesta di pareri volti a migliorare le procedure e le prove scientifiche necessarie a sostenere l'autorizzazione di questi prodotti.
Per definizione la terapia genica è una biotecnologia che sfrutta l'espressione temporanea o definitiva di Dna o Rna all'interno di una popolazione cellulare per prevenire o curare una malattia. Il gene corretto viene inoculato nelle cellule bersaglio attraverso un vettore, spesso un virus inattivato, come adenovirus o Hiv.

Sebbene siano già trascorsi diversi decenni dalle prime sperimentazioni e la prima terapia genica applicata a un essere umano risalga al 1990, sono ancora molto pochi i prodotti che hanno raggiunto uno stadio avanzato di sviluppo. Questo limite è in parte ascrivibile alla difficoltà, da parte delle autorità regolatorie, di trovare una modalità efficiente per valutarli nelle varie fasi. Per esempio l'Europa, dove è in vigore il regolamento (CE) n 1394/2007 e le procedure sono definite nella parte IV dell'allegato I della direttiva 2001/83/CE, finora ha concesso un'unica autorizzazione per una terapia genica per il trattamento di una rara condizione ereditaria caratterizzata da una carenza di lipoproteina lipasi (Lpl). Ma è notizia recente la richiesta, da parte di SK, Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele, di autorizzazione per l'approvazione della terapia genica (GSK2696273) rivolte ai pazienti affetti da sindrome da immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosin-deaminasi che non hanno la possibilità di accedere al trapianto di midollo da donatore familiare compatibile.

Il progetto di revisione delle linee guida sulla qualità degli aspetti clinici e sperimentali dei prodotti medicinali per la terapia genica annunciato dall'Ema è destinato a rispondere alle esigenze dei ricercatori che potrebbero nascere durante le fasi di sviluppo sperimentale e clinico di questo tipo di prodotti e a garantire la sicurezza nell'ambito della produzione e dell'impiego nei pazienti. Le sezioni principali delle 42 pagine che verranno aggiornate forniranno alle aziende le tracce da seguire nella progettazione di programmi sperimentali e clinici nelle diverse fasi di studio di questi prodotti innovativi dai peculiari aspetti normativi.

Marvi Tonus