ott52018

Valutazione dell'efficacia dei farmaci promettenti: il supporto degli EHR

Un sistema sanitario concepito come processo di apprendimento e miglioramento continuo e condiviso basato sull'interconnessione delle informazioni contenute nell'Electronic Health Record (EHR) e in altre fonti. L'uso sistematico degli EHR per completare e finalizzare i dati raccolti da trial clinici controllati e randomizzati (RCT) in alcuni setting è la soluzione indicata dagli alti funzionari dell'EMA e da diverse altre agenzie europee per favorire una migliore comprensione dell'azione dei farmaci. L'EHR, in Italia Fascicolo Sanitario Elettronico (FSE), è uno strumento digitale che accorpa tutte le informazionicliniche del paziente, compresi tutti i fornitori e gli episodi di cura, accessibile a ogni stakeholder autorizzato che abbia necessità di conoscere la storia clinica completa del paziente, finalizzato a migliorare l'assistenza sanitaria e la sicurezza personale attraverso un supporto decisionale più accurato basato sull'evidenza.

Gli EHRs e in generale i dati del mondo reale (RWD), - "raccolti fuori dagli studi clinici controllati interventistici tradizionali nelle circostanze di vita reale" come trial clinici pragmatici, dati osservazionali da studi di coorte prospettici, database amministrativi (DBA), registri e surveys di altre fonti istituzionali (AIFA, ISTAT, ISS ecc.) e non, secondo la definizione dell'International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) -, sono da tempo al centro di un percorso finalizzato a comprendere come rendere più utile la ricerca e lo sviluppo dei farmaci di precisione per i quali anche i paesi meglio posizionati si troveranno ad affrontare sfide che potrebbero limitare il successo originato dallo sfruttamento del potenziale degli RWD.

Sebbene le autorità di regolamentazione, spesso in collaborazione con il mondo accademico e l'industria, già utilizzino gli RWD in farmacovigilanza, osservano i funzionari dell'EMA, la loro valutazione nell'ottica di una Real World Evidence (RWE) oltre a risultare complementare a quella degli interventi medici mediante RCT, avrebbe il vantaggio di essere centrata sul paziente (patient-centered) in quanto basata sull'analisi dell'intera storia delle prestazioni erogate in suo favore dal SSN. Considerati il metodo più affidabile per generare evidenze credibili sull'efficacia degli interventi medici, primi fra tutti i presidi farmaceutici, gli RCT non sono, però, in grado di prevedere l'impatto di tali interventi terapeutici nella pratica clinica, limite che potrebbe venire superato integrando le diverse fonti e metodologie offerte dagli RWD (approfondimento) Un'area che in via prospettica potrebbe beneficiare maggiormente di questa interconnessione di ulteriori fonti e metodologie è quella dei farmaci molto promettenti, spesso ricadenti nella designazione FDA 'fast-track', per i quali il monitoraggio stretto e continuativo, così come la rivalutazione del rischio-beneficio post-approvazione, sono aspetti di primaria importanza. Per questi farmaci spesso molto costosi, il monitoraggio è fondamentale anche per valutare se il risultato atteso si realizza nella pratica clinica quotidiana e per decidere se un eventuale prezzo elevato è ancora giustificato.

In un learning healthcare system ideale, il modo in cui i dati dei pazienti vengono generati, archiviati e utilizzati nelle EHR rappresenta il cuore del sistema perché i requisiti delle EHR relativi alla standardizzazione, qualità, connettività e fruibilità, andranno ben oltre l'uso routinario delle EHR. Fondamentale sarà interpretare tali dati in evidenze in grado di orientare le decisioni, perché affidarsi quasi esclusivamente agli RCT, non permetterà di mantenere il ritmo attuale nel tradurre i progressi nelle scienze della vita in trattamenti nuovi e migliori per i pazienti.